Νέα θεραπευτική επιλογή για έναν από τους πιο επιθετικούς και δύσκολα αντιμετωπίσιμους καρκίνους ενέκρινε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ. Ο FDA έδωσε στις 26 Αυγούστου 2026 το «πράσινο φως» στο Rasonque (daraxonrasib) για συγκεκριμένους ασθενείς με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος.
Πρόκειται για ένα νέο, από του στόματος φάρμακο της Revolution Medicines, το οποίο λαμβάνεται μία φορά την ημέρα και στοχεύει την οικογένεια πρωτεϊνών RAS, έναν από τους βασικούς μοριακούς μηχανισμούς που τροφοδοτούν την ανάτπυξη των περισσότερων αδενοκαρκινωμάτων του παγκρέατος. Είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που στοχεύει ευρέως το RAS σε αυτή τη μορφή καρκίνου.
Σε ποιους ασθενείς αφορά η έγκριση
Το Rasonque εγκρίθηκε για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος οι οποίοι:
- έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία ή
- δεν θεωρούνται κατάλληλοι για θεραπεία με συνδυασμό πολλαπλών συστηματικών παραγόντων.
Η έγκριση, επομένως, δεν αφορά όλους τους ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος ούτε αποτελεί ίαση της νόσου. Προσθέτει όμως μια νέα στοχευμένη επιλογή σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο, για τους οποίους μέχρι σήμερα οι θεραπευτικές δυνατότητες ήταν περιορισμένες.
Τα αποτελέσματα που οδήγησαν στην έγκριση
Η απόφαση του FDA βασίστηκε κυρίως στη μελέτη φάσης 3 RASolute 302, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος που είχε εξελιχθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε daraxonrasib είτε καθιερωμένη χημειοθεραπεία.
Η διάμεση συνολική επιβίωση έφθασε τους 13,2 μήνες με το Rasonque, έναντι 6,7 μηνών με τη χημειοθεραπεία. Η εταιρεία αναφέρει ότι το φάρμακο μείωσε τον κίνδυνο θανάτου κατά περίπου 60% στη μελέτη.
Η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου ήταν επίσης 7,2 μήνες έναντι 3,6 μηνών, ενώ μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών παρουσίασε συρρίκνωση του όγκου σε σχέση με την ομάδα της χημειοθεραπείας.
Τα αποτελέσματα αυτά έχουν χαρακτηριστεί από ειδικούς ως μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις των τελευταίων ετών στη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος.
Γιατί το RAS θεωρείται τόσο σημαντικός στόχος
Οι μεταλλάξεις στο μονοπάτι RAS και ιδιαίτερα στο KRAS εντοπίζονται στη μεγάλη πλειονότητα των αδενοκαρκινωμάτων του παγκρέατος. Για δεκαετίες, ωστόσο, οι συγκεκριμένες πρωτεΐνες θεωρούνταν εξαιρετικά δύσκολο να στοχευθούν αποτελεσματικά με φάρμακα.
Έγκριση έξι μήνες νωρίτερα
Η απόφαση ήρθε περίπου 6,5 μήνες νωρίτερα από την αρχικά προβλεπόμενη ημερομηνία ολοκλήρωσης της αξιολόγησης, καθώς ο FDA χρησιμοποίησε επιταχυνόμενες διαδικασίες λόγω της μεγάλης θεραπευτικής ανάγκης. Το φάρμακο είχε προηγουμένως λάβει χαρακτηρισμούς Breakthrough Therapy και Orphan Drug.
Το Rasonque είναι πλέον διαθέσιμο με ιατρική συνταγή στις ΗΠΑ. Η έγκρισή του αφορά προς το παρόν την αμερικανική αγορά και δεν σημαίνει αυτόματη έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση, όπου απαιτείται ξεχωριστή διαδικασία αξιολόγησης.
Οι συχνότερες παρενέργειες
Όπως κάθε αντικαρκινική θεραπεία, το daraxonrasib συνοδεύεται από ανεπιθύμητες ενέργειες. Μεταξύ των συχνότερων αναφέρονται εξάνθημα, διάρροια, στοματίτιδα, ναυτία, κόπωση, έμετος, κοιλιακό άλγος, μειωμένη όρεξη και οίδημα.
Η έγκριση του Rasonque δεν λύνει το πρόβλημα του καρκίνου του παγκρέατος. Αποτελεί όμως ένα σημαντικό βήμα σε μια νόσο όπου, επί δεκαετίες, η πρόοδος στη θεραπεία ήταν αργή και οι επιλογές μετά την αποτυχία της πρώτης γραμμής περιορισμένες.